Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l'intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo . Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell'area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche. Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell'International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un'organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.